అకాడియా ట్రోఫినెటైడ్ ఫేజ్ III క్లినికల్ టాప్-లైన్ ఫలితాలు సానుకూలంగా ఉన్నాయి

2021-12-06, US కాలమానం ప్రకారం, Acadia Pharmaceuticals (Nasdaq: ACAD) దాని ఔషధ అభ్యర్థి ట్రోఫినెటైడ్ యొక్క ఫేజ్ III క్లినికల్ ట్రయల్ యొక్క సానుకూల టాప్-లైన్ ఫలితాలను ప్రకటించింది.రెట్ సిండ్రోమ్ (RS) చికిత్సలో ట్రోఫినెటైడ్ యొక్క భద్రత మరియు సామర్థ్యాన్ని అంచనా వేయడానికి లావెండర్ అని పిలువబడే దశ III ట్రయల్ ప్రధానంగా ఉపయోగించబడుతుంది.మొత్తం 189 సబ్జెక్టులు నమోదు చేయబడ్డాయి, RS తో 5-20 సంవత్సరాల వయస్సు గల మహిళలందరూ ఉన్నారు.

లావెండర్ అనేది 12 వారాల డబుల్ బ్లైండ్, యాదృచ్ఛిక, ప్లేసిబో-నియంత్రిత ట్రయల్, ఇది RS బిహేవియరల్ ప్రశ్నాపత్రం (RSBQ) మరియు క్లినికల్ అవుట్‌కమ్ గ్లోబల్ రేటింగ్ స్కేల్ (CGI-I) యొక్క సంయుక్త ప్రాథమిక ముగింపు పాయింట్‌లతో, నర్సింగ్ సిబ్బంది మరియు వైద్యులచే వరుసగా అంచనా వేయబడింది;కీ సెకండరీ ఎండ్ పాయింట్ అనేది శిశువులు మరియు పసిపిల్లల కోసం కమ్యూనికేషన్ మరియు సింబాలిక్ బిహేవియర్ డెవలప్‌మెంట్ స్కేల్ (CSBS-DP-IT-సోషల్), ఇది ప్రధానంగా శిశువులు మరియు చిన్న పిల్లలలో సామాజిక, శబ్ద మరియు సంకేత ప్రవర్తనల అభివృద్ధిని అంచనా వేయడానికి ఉపయోగించబడుతుంది 6–24 నెలల వయస్సు, మరియు ఆటిజం కోసం ఉపయోగించవచ్చు నర్సింగ్ సిబ్బంది అంచనా ప్రకారం, అభివృద్ధి ఆలస్యం మరియు ఇతర అభివృద్ధి జాప్యాల లక్షణాల కోసం ముందస్తు స్క్రీనింగ్.

ప్లేసిబోతో పోలిస్తే ట్రోఫినెటైడ్ రెండు ప్రాథమిక ముగింపు బిందువులలో గణనీయమైన మెరుగుదలలను కలిగి ఉందని ఫలితాలు చూపించాయి.12వ వారంలో ప్లేసిబో మరియు ట్రోఫినెటైడ్ కోసం RSBQలో బేస్‌లైన్ నుండి మార్పులు -1.7 vs -5.1 (p=0.0175);CGI-I స్కోర్లు 3.8 vs 3.5 (p=0.0030).ఇంతలో, CSBS-DP-IT-Socialలో బేస్‌లైన్ నుండి మార్పు వరుసగా ప్లేసిబో మరియు ట్రోఫినెటైడ్ కోసం -1.1 మరియు -0.1.

లావెండర్ యొక్క ప్రాధమిక మరియు ప్రాథమిక ద్వితీయ ముగింపు బిందువులు RS చికిత్స కోసం ట్రోఫినెటైడ్ యొక్క సామర్థ్యాన్ని ప్రదర్శించాయి, అయినప్పటికీ, ప్లేసిబోతో పోలిస్తే ట్రోఫినెటైడ్ చేతిలో ఎమర్జెన్సీ ప్రతికూల సంఘటనలకు (TEAEలు) సంబంధించిన అధ్యయన చికిత్స నిలిపివేత రేటు ఎక్కువగా ఉందని గమనించాలి. , రెండూ వరుసగా 2.1% మరియు 17.2%.వాటిలో, అత్యంత సాధారణ ప్రతికూల సంఘటనలు:

① డయేరియా - ట్రోఫినెటైడ్ 80.6% (వీటిలో 97.3% తేలికపాటి నుండి మితమైనవి) మరియు ప్లేసిబో 19.1%;

② వాంతులు - ట్రోఫినెటైడ్ 26.9% (వీటిలో 96% తేలికపాటి నుండి మితమైనవి) మరియు ప్లేసిబో 9.6%;

③ రెండు గ్రూపులలోని 3.2% విషయాలలో తీవ్రమైన ప్రతికూల సంఘటనలు సంభవించాయి.

లావెండర్ ట్రయల్‌లోని సబ్జెక్ట్‌లు ట్రయల్ పూర్తయిన తర్వాత లేదా ఓపెన్-లేబుల్ లిలక్ మరియు లిలక్-2 ఎక్స్‌పాన్షన్ స్టడీస్‌లో ట్రోఫినెటైడ్‌ను అందుకోవడం కొనసాగుతుంది మరియు లావెండర్ స్టడీని పూర్తి చేసిన 95% సబ్జెక్ట్‌లు లిలక్ ఓపెన్-లేబుల్‌కి మారాలని ఎంచుకున్నారు. విస్తరణ పరిశోధన, ఫలితాలు రాబోయే వైద్య సమావేశానికి సమర్పించబడతాయి.