అకాడియా ట్రోఫినెయింటైడ్ దశ III క్లినికల్ టాప్-లైన్ ఫలితాలు సానుకూలంగా ఉన్నాయి

2021-12-06 న, యుఎస్ టైమ్, అకాడియా ఫార్మాస్యూటికల్స్ (నాస్డాక్: అకాడ్) దాని drug షధ అభ్యర్థి ట్రోఫినెటిడ్ యొక్క దశ III క్లినికల్ ట్రయల్ యొక్క సానుకూల టాప్-లైన్ ఫలితాలను ప్రకటించింది. లావెండర్ అని పిలువబడే దశ III ట్రయల్ ప్రధానంగా RETT సిండ్రోమ్ (RS) చికిత్సలో ట్రోఫినెటెడ్ యొక్క భద్రత మరియు సామర్థ్యాన్ని అంచనా వేయడానికి ఉపయోగించబడుతుంది. మొత్తం 189 సబ్జెక్టులు నమోదు చేయబడ్డాయి, 5-20 సంవత్సరాల వయస్సు గల మహిళలందరూ రూ.

లావెండర్ అనేది డబుల్ బ్లైండ్, యాదృచ్ఛిక, ప్లేసిబో-నియంత్రిత ట్రయల్, ఇది RS బిహేవియరల్ ప్రశ్నాపత్రం (RSBQ) మరియు క్లినికల్ ఫలితం గ్లోబల్ రేటింగ్ స్కేల్ (CGI-I) యొక్క ప్రాధమిక ఎండ్ పాయింట్లతో వరుసగా నర్సింగ్ సిబ్బంది మరియు వైద్యులు అంచనా వేసింది; కీ సెకండరీ ఎండ్ పాయింట్ అనేది శిశువులు మరియు పసిబిడ్డల (సిఎస్‌బిఎస్-డిపి-ఇట్-సోషల్) యొక్క కమ్యూనికేషన్ మరియు సింబాలిక్ బిహేవియర్ డెవలప్‌మెంట్ స్కేల్, ఇది ప్రధానంగా శిశువులు మరియు చిన్న పిల్లలలో 6–24 నెలల వయస్సులో సామాజిక, శబ్ద మరియు సింబాలిక్ ప్రవర్తనల అభివృద్ధిని అంచనా వేయడానికి ఉపయోగించబడుతుంది మరియు అభివృద్ధి మరియు ఇతర అభివృద్ధి ఆలస్యం యొక్క లక్షణాల లక్షణాల కోసం ఆటిజం ప్రారంభ పరీక్షకు ఉపయోగించవచ్చు.

ప్లేసిబోతో పోలిస్తే రెండు ప్రాధమిక ఎండ్ పాయింట్లలో ట్రోఫినెటిడ్ గణనీయమైన మెరుగుదలలు కలిగి ఉన్నాయని ఫలితాలు చూపించాయి. ప్లేసిబో కోసం RSBQ లో బేస్లైన్ నుండి మార్పులు మరియు 12 వ వారంలో ట్రోఫినెటెడ్ -1.7 vs -5.1 (p = 0.0175); CGI-I స్కోర్‌లు 3.8 vs 3.5 (p = 0.0030). ఇంతలో, CSBS-DP-IT-SOCIAL లోని బేస్లైన్ నుండి మార్పు వరుసగా ప్లేసిబో మరియు ట్రోఫినెటిడ్ కోసం -1.1 మరియు -0.1.

లావెండర్ యొక్క ప్రాధమిక మరియు ప్రాధమిక ద్వితీయ ఎండ్ పాయింట్స్ రెండూ RS చికిత్స కోసం ట్రోఫినెటెడ్ యొక్క సామర్థ్యాన్ని ప్రదర్శించాయి, అయినప్పటికీ, ప్లేసిబోతో పోలిస్తే ట్రోఫినెటెడ్ చేతిలో ఎమర్జెంట్ ప్రతికూల సంఘటనలకు (TEAE లు) సంబంధించిన అధ్యయన చికిత్స నిలిపివేత రేటు ఎక్కువగా ఉందని గమనించాలి, రెండూ వరుసగా 2.1% మరియు 17.2%. వాటిలో, సర్వసాధారణమైన ప్రతికూల సంఘటనలు:

① విరేచనాలు - ట్రోఫినెంటైడ్ 80.6% (వీటిలో 97.3% తేలికపాటి నుండి మితమైనవి) మరియు ప్లేసిబో 19.1%;

② వాంతులు - ట్రోఫినెటిడ్ 26.9% (వీటిలో 96% తేలికపాటి నుండి మితమైనవి) మరియు ప్లేసిబో 9.6%;

Tho రెండు సమూహాలలో 3.2% సబ్జెక్టులలో తీవ్రమైన ప్రతికూల సంఘటనలు జరిగాయి.

లావెండర్ ట్రయల్‌లోని సబ్జెక్టులు విచారణ పూర్తయిన తర్వాత లేదా ఓపెన్-లేబుల్ లిలాక్ మరియు లిలాక్ -2 విస్తరణ అధ్యయనాలలో ట్రోఫినెటెడ్‌ను అందుకుంటాయి, మరియు> లావెండర్ అధ్యయనాన్ని పూర్తి చేసిన 95% సబ్జెక్టులు లిలాక్ ఓపెన్-లేబుల్ విస్తరణ పరిశోధనలకు మారడానికి ఎంచుకున్నాయి, రాబోయే వైద్య సమావేశానికి అన్వేషణలు ప్రదర్శించబడతాయి.