ఒలిగోన్యూక్లియోటైడ్ APIలు
-
ఇన్క్లిసిరాన్ సోడియం
ఇన్క్లిసిరాన్ సోడియం API (యాక్టివ్ ఫార్మాస్యూటికల్ ఇన్గ్రెడియంట్) ప్రధానంగా RNA జోక్యం (RNAi) మరియు కార్డియోవాస్కులర్ థెరప్యూటిక్స్ రంగంలో అధ్యయనం చేయబడుతుంది. PCSK9 జన్యువును లక్ష్యంగా చేసుకునే డబుల్-స్ట్రాండ్డ్ siRNAగా, LDL-C (తక్కువ-సాంద్రత కలిగిన లిపోప్రొటీన్ కొలెస్ట్రాల్) ను తగ్గించడానికి దీర్ఘకాలం పనిచేసే జన్యు-నిశ్శబ్ద వ్యూహాలను అంచనా వేయడానికి ఇది ప్రీక్లినికల్ మరియు క్లినికల్ పరిశోధనలో ఉపయోగించబడుతుంది. ఇది siRNA డెలివరీ వ్యవస్థలు, స్థిరత్వం మరియు కాలేయం-లక్ష్యంగా ఉన్న RNA చికిత్సా విధానాలను పరిశోధించడానికి ఒక నమూనా సమ్మేళనంగా కూడా పనిచేస్తుంది.
-
డోనిడలోర్సెన్
డోనిడలోర్సెన్ API అనేది వంశపారంపర్య ఆంజియోడెమా (HAE) మరియు సంబంధిత శోథ పరిస్థితుల చికిత్స కోసం పరిశోధనలో ఉన్న యాంటిసెన్స్ ఒలిగోన్యూక్లియోటైడ్ (ASO). దీనిని RNA-లక్ష్యంగా చేసుకున్న చికిత్సల సందర్భంలో అధ్యయనం చేస్తారు, దీని లక్ష్యం వ్యక్తీకరణను తగ్గించడం.ప్లాస్మా ప్రీకల్లిక్రీన్(KLKB1 mRNA). పరిశోధకులు జన్యు నిశ్శబ్ద విధానాలు, మోతాదు-ఆధారిత ఫార్మకోకైనటిక్స్ మరియు బ్రాడికినిన్-మధ్యవర్తిత్వ వాపు యొక్క దీర్ఘకాలిక నియంత్రణను అన్వేషించడానికి డోనిడలోర్సెన్‌ను ఉపయోగిస్తారు.
-
ఫిటుసిరాన్
ఫిటుసిరాన్ API అనేది సింథటిక్ స్మాల్ ఇంటర్‌ఫెరింగ్ RNA (siRNA), దీనిని ప్రధానంగా హిమోఫిలియా మరియు కోగ్యులేషన్ డిజార్డర్స్ రంగంలో పరిశీలిస్తారు. ఇది లక్ష్యంగా పెట్టుకుందియాంటిథ్రాంబిన్ (AT లేదా SERPINC1)యాంటిథ్రాంబిన్ ఉత్పత్తిని తగ్గించడానికి కాలేయంలో జన్యువు. పరిశోధకులు RNA జోక్యం (RNAi) విధానాలు, కాలేయ-నిర్దిష్ట జన్యు నిశ్శబ్దం మరియు హిమోఫిలియా A మరియు B రోగులలో నిరోధకాలు ఉన్నప్పటికీ లేదా లేకుండా గడ్డకట్టడాన్ని తిరిగి సమతుల్యం చేయడానికి నవల చికిత్సా వ్యూహాలను అన్వేషించడానికి ఫిటుసిరాన్‌ను ఉపయోగిస్తారు.
-
గివోసిరాన్
గివోసిరాన్ API అనేది అక్యూట్ హెపాటిక్ పోర్ఫిరియా (AHP) చికిత్స కోసం అధ్యయనం చేయబడిన సింథటిక్ స్మాల్ ఇంటర్‌ఫెరింగ్ RNA (siRNA). ఇది ప్రత్యేకంగా లక్ష్యంగా చేసుకుంటుందిALAS1 ద్వారాహీమ్ బయోసింథసిస్ మార్గంలో పాల్గొనే జన్యువు (అమినోలెవులినిక్ యాసిడ్ సింథేస్ 1). పరిశోధకులు RNA జోక్యం (RNAi) ఆధారిత చికిత్సలు, కాలేయ-లక్ష్యంగా ఉన్న జన్యు నిశ్శబ్దం మరియు పోర్ఫిరియా మరియు సంబంధిత జన్యు రుగ్మతలలో పాల్గొన్న జీవక్రియ మార్గాల మాడ్యులేషన్‌ను పరిశోధించడానికి గివోసిరాన్‌ను ఉపయోగిస్తారు.
-
ప్లోజాసిరాన్
ప్లోజాసిరాన్ API అనేది హైపర్ ట్రైగ్లిజరిడెమియా మరియు సంబంధిత హృదయ మరియు జీవక్రియ రుగ్మతల చికిత్స కోసం అభివృద్ధి చేయబడిన సింథటిక్ స్మాల్ ఇంటర్‌ఫెరింగ్ RNA (siRNA). ఇదిAPOC3 తెలుగు in లోట్రైగ్లిజరైడ్ జీవక్రియ యొక్క కీలక నియంత్రకం అయిన అపోలిపోప్రొటీన్ C-IIIని ఎన్కోడ్ చేసే జన్యువు. పరిశోధనలో, ప్లోజాసిరాన్‌ను RNAi-ఆధారిత లిపిడ్-తగ్గించే వ్యూహాలు, జన్యు-నిశ్శబ్ద విశిష్టత మరియు కుటుంబ కైలోమైక్రోనేమియా సిండ్రోమ్ (FCS) మరియు మిశ్రమ డిస్లిపిడెమియా వంటి పరిస్థితులకు దీర్ఘకాలం పనిచేసే చికిత్సలను అధ్యయనం చేయడానికి ఉపయోగిస్తారు.
-
జిలేబెసిరాన్
జిలేబెసిరాన్ API అనేది రక్తపోటు చికిత్స కోసం అభివృద్ధి చేయబడిన పరిశోధనాత్మక చిన్న జోక్యం చేసుకునే RNA (siRNA). ఇది లక్ష్యంగా పెట్టుకుందిAGT తెలుగు in లోరెనిన్-యాంజియోటెన్సిన్-ఆల్డోస్టెరాన్ వ్యవస్థ (RAAS) యొక్క కీలక భాగం అయిన యాంజియోటెన్సినోజెన్‌ను ఎన్కోడ్ చేసే జన్యువు. పరిశోధనలో, దీర్ఘకాలిక రక్తపోటు నియంత్రణ, RNAi డెలివరీ టెక్నాలజీలు మరియు హృదయ సంబంధ మరియు మూత్రపిండ వ్యాధులలో RAAS మార్గం యొక్క విస్తృత పాత్ర కోసం జన్యు నిశ్శబ్ద విధానాలను అధ్యయనం చేయడానికి జిలేబెసిరాన్ ఉపయోగించబడుతుంది.