గివోసిరాన్

గివోసిరాన్ (API)

పరిశోధన అప్లికేషన్:
గివోసిరాన్ API అనేది అక్యూట్ హెపాటిక్ పోర్ఫిరియా (AHP) చికిత్స కోసం అధ్యయనం చేయబడిన సింథటిక్ స్మాల్ ఇంటర్‌ఫెరింగ్ RNA (siRNA). ఇది ప్రత్యేకంగా లక్ష్యంగా చేసుకుంటుందిALAS1 ద్వారాహీమ్ బయోసింథసిస్ మార్గంలో పాల్గొనే జన్యువు (అమినోలెవులినిక్ యాసిడ్ సింథేస్ 1). పరిశోధకులు RNA జోక్యం (RNAi) ఆధారిత చికిత్సలు, కాలేయ-లక్ష్యంగా ఉన్న జన్యు నిశ్శబ్దం మరియు పోర్ఫిరియా మరియు సంబంధిత జన్యు రుగ్మతలలో పాల్గొన్న జీవక్రియ మార్గాల మాడ్యులేషన్‌ను పరిశోధించడానికి గివోసిరాన్‌ను ఉపయోగిస్తారు.

ఫంక్షన్:
వ్యక్తీకరణను తగ్గించడం ద్వారా గివోసిరాన్ పనిచేస్తుందిALAS1 ద్వారాహెపటోసైట్స్‌లో, తద్వారా ALA (అమినోలెవులినిక్ యాసిడ్) మరియు PBG (పోర్ఫోబిలినోజెన్) వంటి విషపూరిత హీమ్ ఇంటర్మీడియట్‌ల చేరడం తగ్గుతుంది. ఇది తీవ్రమైన హెపాటిక్ పోర్ఫిరియాతో సంబంధం ఉన్న న్యూరోవిసెరల్ దాడులను నిరోధించడంలో సహాయపడుతుంది. APIగా, గివోసిరాన్ అనేది చర్మాంతర్గత పరిపాలనతో AHP యొక్క దీర్ఘకాలిక నియంత్రణను అందించడానికి రూపొందించబడిన RNAi-ఆధారిత చికిత్సా విధానాలలో క్రియాశీల ఔషధ భాగం.