డోనిడలోర్సెన్

డోనిడలోర్సెన్ (API)

పరిశోధన అప్లికేషన్:
డోనిడలోర్సెన్ API అనేది వంశపారంపర్య ఆంజియోడెమా (HAE) మరియు సంబంధిత శోథ పరిస్థితుల చికిత్స కోసం పరిశోధనలో ఉన్న యాంటిసెన్స్ ఒలిగోన్యూక్లియోటైడ్ (ASO). దీనిని RNA-లక్ష్యంగా చేసుకున్న చికిత్సల సందర్భంలో అధ్యయనం చేస్తారు, దీని లక్ష్యం వ్యక్తీకరణను తగ్గించడం.ప్లాస్మా ప్రీకల్లిక్రీన్(KLKB1 mRNA). పరిశోధకులు జన్యు నిశ్శబ్ద విధానాలు, మోతాదు-ఆధారిత ఫార్మకోకైనటిక్స్ మరియు బ్రాడికినిన్-మధ్యవర్తిత్వ వాపు యొక్క దీర్ఘకాలిక నియంత్రణను అన్వేషించడానికి డోనిడలోర్సెన్‌ను ఉపయోగిస్తారు.

ఫంక్షన్:
డోనిడలోర్సెన్ సెలెక్టివ్ బైండింగ్ ద్వారా పనిచేస్తుందికెఎల్‌కెబి1mRNA, ప్లాస్మా ప్రీకల్లిక్రీన్ ఉత్పత్తిని తగ్గిస్తుంది - HAE లో వాపు మరియు వాపును ప్రేరేపించడానికి కారణమయ్యే కల్లిక్రీన్-కినిన్ వ్యవస్థలోని కీలకమైన ఎంజైమ్. కల్లిక్రీన్ స్థాయిలను తగ్గించడం ద్వారా, డోనిడలోర్సెన్ HAE దాడులను నిరోధించడంలో సహాయపడుతుంది మరియు వ్యాధి భారాన్ని తగ్గిస్తుంది. API గా, ఇది HAE కోసం దీర్ఘకాలం పనిచేసే, చర్మాంతరంగా నిర్వహించబడే చికిత్సల అభివృద్ధిలో ప్రధాన చికిత్సా భాగంగా పనిచేస్తుంది.